Нобелевскую премию по химии за 2020 год получили Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна

07/10/2020
03 - Good Health & Well Being

Эммануэль Шарпантье и Дженнифер А. Дудна получили Нобелевскую премию по химии за 2020 год за открытие одного из самых острых инструментов генной технологии: «генетические ножницы» CRISPR/Cas9. Профессор Эммануэль Шарпантье, лауреат премии Л'Ореаль-ЮНЕСКО «Для женщин в науке» за 2016 г. в Европе, и профессор Дженнифер Дудна, лауреат премии Л'Ореаль-ЮНЕСКО «Для женщин в науке» за 2016 г. в Северной Америке, внесли каждая свой вклад в разработку этой революционной технологии, которая потрясла научное сообщество, преобразовав генетические исследования и сделав возможным проведение микрохирургических операций на ДНК, генетическом материале растений, животных и людей. Работая в сотрудничестве, два исследователя обнаружили простой способ изменить ДНК любого организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала. Его можно использовать для выведения из строя генов, исправления генетических нарушений или для вставки генов для создания моделей заболеваний человека для животных.

Мы только начинаем осознавать в полной мере воздействие этой экстраординарной новой технологии. Комплекс CRISPR-Cas9 в состоянии разместиться в соответствующей последовательности с необычайной точностью, что открывает совершенно новые возможности в области генной терапии, клеточной терапии и иммунотерапии. Это открывает новые горизонты в области сельского хозяйства и биотехнологий, а также предлагает новые способы разработки лекарств. Эта технология обеспечивает возможность удаления дефектной ДНК, вызывающей заболевания, например, в клетках легких у детей, пораженных кистозным фиброзом, или мышц у детей с некоторыми формами мышечной дистрофии. Она уже использовалась для спасения жизни ребенка с неизлечимой формой лейкемии и улучшения зрения пациентов, страдающих от пигментного ретинита, генетического заболевания глаз. И впереди нас ждет еще многое.

Современная наука, определяемая на основе сотрудничества

Этот важный прорыв является идеальным примером того, чего достигают ученые, работая вместе.

Профессор Шарпантье – уважаемый микробиолог и генетик. Некоторое время она работала над Streptococcus pyogenes, более знакомой нам как одна из бактерий, вызывающих боль в горле. В частности, профессор была очарована тем, как эта бактерия защищается от атак фагов, вирусов, которые охотятся на бактерии. Профессор Дудна – всемирно известный структурный биолог, и понимание РНК, близкого родственника ДНК, долгое время было ее сильной стороной. Еще в 2005 году ее попросили взглянуть на интригующие повторяющиеся области ДНК бактерий, называемые последовательностями CRISPR.

Для современных ученых пересечение границ между странами и дисциплинами играет важную роль в открытии дверей для новых вопросов и новых ответов.

Профессор Эммануэль Шарпантье

В 2011 году Эммануэль Шарпантье пригласила к сотрудничеству Дженнифер А. Дудна. Профессор Шарпантье уже опубликовала важную работу, показывающую, что бактерии могут эффективно вакцинировать себя от типов вирусов, с которыми они уже сталкивались, используя систему CRISPRCas. Вместе Дудна, с ее глубокими знаниями РНК и Шарпантье, с ее пониманием CRISPR-Cas, опубликовали результаты, демонстрирующие, что механизм, используемый бактериями для вывода из строя своих врагов, может быть адаптирован в качестве программируемого точного генетического инструмента для модификации генов в клетках и организмах.

Сотрудничество было решающей частью успеха моих научных исследований на протяжении всей моей карьеры. Междисциплинарные исследовательские группы необходимы для достижения фундаментального прогресса в любой области. Действительно, сотрудничество определяет современный способ научных исследований.

Профессор Дженнифер А. Дудна

В 2016 году они обе получили международную премию Л'Ореаль-ЮНЕСКО «Для женщин в науке», которая ежегодно присуждается пяти выдающимся женщинам-ученым в знак признания их научных достижений. Впервые был удостоен премии исследовательский дуэт, что демонстрирует, насколько важное значение имеет сотрудничество для инноваций. Растущая специализация в рамках научных дисциплин в сочетании с возрастающей сложностью исследований побуждает ученых работать вместе, создавая единое целое большее, чем сумма его частей.

Профессор Шарпантье была чрезвычайно щедра своим временем, помогая другим ученым понять, как использовать технологию CRISPR-Cas9 в своей работе. В результате использование этой технологии распространилось как лесной пожар в научном сообществе, кардинально преобразовав генетические исследования.

Оба учёных быстро поняли, что редактирование генов вызывает много потенциальных этических проблем. Дженнифер А. Дудна играла ведущую роль в обеспечении того, чтобы эти опасения были должным образом обсуждены и поняты. В частности, она указала на потенциальные проблемы, связанные с так называемым «редактированием зародышевой линии», которое влияет на будущие поколения, изменяя последовательности либо в сперме, либо в яйцеклетке.

Профессор Эммануэль Шарпантье

Профессор Дженнифер А. Дудна

CRISPR – элегантное, но смертоносное оружие

Некоторые типы вирусов атакуют бактерии. Они заражают их, используя их для размножения. Но бактерии могут сопротивляться. Используя молекулярные ножницы, бактерии вырезают фрагмент ДНК вторгающегося вируса. Они прячут этот «сувенир» своего врага в так называемую CRISPR-область своей собственной ДНК, которая содержит множество таких сувениров. Они эквивалентны штампам на карточке вакцины, эффективно фиксирующим, что бактерии теперь иммунизированы от атак  определенных вирусов. Если один из вирусов появится снова, бактерии быстро используют подходящий «сувенир» в качестве шаблона для создания копий, сделанных из РНК (химического родственника ДНК).

Это основа смертоносного и высокоспецифичного антивирусного оружия бактерий. Затем оружие активируется добавлением еще одного важного небольшого фрагмента РНК вместе с подмножеством фермента Cas, называемого Cas9. Подобно управляемой ракете, этот комплекс ищет точное совпадение в вирусном геноме. Только после того, как он зафиксирует соответствующую последовательность в вирусе, Cas9 действует как молекулярные ножницы, разрезая двойную спираль ДНК вируса, выводя ее из строя навсегда.

Международная премия L’Oréal-ЮНЕСКО «Для женщин в науке» ежегодно вручается пяти выдающимся женщинам-ученым в знак признания их научных достижений.

ЮНЕСКО и Корпоративный фонд L'Oréal стремятся к признанию женщин-исследователей, которые благодаря своей работе вносят вклад в преодоление современных глобальных проблем. Сегодня женщины составляют только 30% исследователей. Стереотипы скрывают значительную часть научной истории и увековечивают гендерное неравенство в доступе к этим областям образования и профессиональной деятельности. Мы не можем позволить себе лишить себя талантов половины человечества: женщины способствуют развитию науки, а наука содействует развитию мира.

 

Дополнительная информация: